Sel T dimodifikasi efektif dalam mengobati kanker darah

pada 2013 American Society of Hematology di pertemuan Desember 2013 , James Kochenderfer , MD , peneliti di Experimental Transplantation dan Imunologi Cabang , NCI , mempresentasikan temuan dari dua uji klinis mengevaluasi penggunaan sel T sistem rekayasa genetika kekebalan tubuh sebagai terapi kanker . Studi ini dilakukan dalam kerjasama erat dengan Steven A. Rosenberg , MD , Ph.D. , kepala Cabang Bedah , NCI , yang merupakan peneliti prinsip dalam studi pertama dicatat .

Laporan-laporan ini merupakan kemajuan penting dalam pemahaman tentang terapi gen untuk pengobatan kanker darah canggih . Dalam studi pertama , 15 pasien dewasa memiliki sel T mereka dihapus , diobati dengan kemoterapi , dan kemudian diberi infus sel T mereka sendiri yang telah dimodifikasi secara genetik di laboratorium . Laporan pertama dari keberhasilan jenis terapi di limfoma datang pada tahun 2010 oleh Kochenderfer dan Rosenberg pada pasien yang tetap bebas perkembangan lebih dari 42 bulan setelah pengobatan . Tim ini sekarang telah menunjukkan bahwa pendekatan yang sama ini efektif pada pasien dengan limfoma sel - B besar difus , jenis yang paling umum dari limfoma non -Hodgkin . Enam pasien dalam percobaan mencapai remisi lengkap dan enam mencapai remisi parsial . Pendekatan ini menawarkan pilihan bagi pasien dengan kanker sel - B besar kemoterapi - tahan yang tidak kandidat yang baik untuk bentuk lain dari transplantasi sel induk .

Dalam studi kedua , peneliti menggunakan sel T rekayasa genetika untuk mengobati kanker sel - B , seperti leukemia dan limfoma , yang tidak sepenuhnya menanggapi transplantasi sel induk dari donor . Penelitian ini mendaftarkan 10 pasien yang tidak menerima pengobatan kecuali satu infus sel T rekayasa genetika yang diperoleh dari donor transplantasi sel induk terkait atau tidak terkait . Tiga dari 10 pasien mengalami regresi penyakit yang signifikan , dengan satu pasien yang menunjukkan remisi lengkap . Secara signifikan , tidak ada pasien yang mengalami graft - versus-host penyakit ( GVHD ) . Toksisitas adalah ringan , dan diselesaikan dalam waktu dua minggu . Hasilnya menggembirakan karena mereka menunjukkan bahwa sejumlah kecil sel T yang dimodifikasi dapat menyebabkan regresi kanker sel - B yang sangat resistan terhadap pengobatan tanpa menyebabkan GVHD . Temuan ini menunjukkan pendekatan pengobatan baru yang mungkin untuk pasien dengan bentuk agresif dari kanker ini yang telah terbukti tahan terhadap pendekatan pengobatan lain , termasuk transplantasi sel induk dari donor .